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- Èñ±ÍÀǾàÇ° ÁöÁ¤µÅ ½Å¼Ó½É»ç µî Áö¿ø¹Þ¾Æ 2022³â ÀÓ»ó 1»ó ÁøÀÔ ±â´ë
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¹Ú¹üÁØ ±³¼ö ¿¬±¸ÆÀÀÌ FDA Èñ±ÍÀǾàÇ° ÁöÁ¤À» ¹ÞÀº °ÍÀº ¼Ò¾ÆÁ¶·ÎÁõ(Hutchinson Gilford Progeria Syndrome, 2018³â)°ú ¼ºÀÎÁ¶·ÎÁõ(Werner Syndrome, 2020³â)¿¡ ÀÌ¾î ¹ú½á ¼¼ ¹ø° ¿¬±¸¼º°ú´Ù.
·ç°Ô¸¯º´(ALS)Àº ´ëÇ¥ÀûÀÎ Èñ±ÍÁúȯ Áß Çϳª·Î, ¿îµ¿½Å°æ ¼¼Æ÷°¡ ¼±ÅÃÀûÀ¸·Î »ç¸êÇØ ¿Â¸öÀ» ÀÚÀ¯ÀÚÀç·Î ¿òÁ÷ÀÏ ¼ö ¾ø°Ô µÇ´Â Áúº´ÀÌ´Ù. Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø¾î Àü ¼¼°èÀûÀ¸·Î °íÅë ¹Þ´Â È¯ÀÚ°¡ ¸¹´Ù.
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¹Ú¹üÁØ ±³¼ö´Â ¡°¿ì¸®ÀÇ ½Å¾à Èĺ¸ ¹°ÁúÀÌ FDA Èñ±ÍÀǾàÇ°¿¡ ÁöÁ¤(ODD)µÆ´Ù´Â °ÍÀº, À̸¦ ÅëÇØ ½Å¾à Çã°¡ ±â°£ ´ÜÃà ¹× ½ÃÆÇ Çã°¡±îÁöÀÇ ¼Ò¿ä ½Ã°£À» ÁÙ¿© »ýÁ¸ ±â°£ÀÌ ÂªÀº ·ç°Ô¸¯º´(ALS) ȯÀÚ¸¦ À§ÇÑ ½Å¾à Á¢±Ù¼º ¹× Ä¡·á ±âȸ È®´ë¶ó´Â ¼Ò±âÀÇ ¸ñÇ¥ ´Þ¼º¿¡ ´õ¿í ´Ù°¡°¬À½À» ÀǹÌÇÑ´Ù¡±°í °Á¶Çß´Ù.
FDA Èñ±ÍÀǾàÇ° ÁöÁ¤(ODD, Orphan Drug Designation)Àº ȯÀÚ°¡ 10¸¸ ¸í ÀÌÇÏÀÎ Èñ±Í³Ä¡¼º ÁúȯÀ» À§ÇÑ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß ¹× Çã°¡°¡ ¿øÈ°ÇÏ°Ô ÀÌ·ïÁöµµ·Ï Áö¿øÇÏ´Â Á¦µµ´Ù. ºÎ»ê´ë ¿¬±¸ÆÀÀº À̹ø FDA Èñ±ÍÀǾàÇ° ÁöÁ¤À¸·Î ¡â¿¬±¸ °³¹ß ºñ¿ëÀÇ 25%(ÀÓ»ó ºñ¿ëÀÇ 50%) ¼¼¾× °øÁ¦ ¡â½Å¾à Çã°¡ ½É»çºñ¿ë ¸éÁ¦ ¡â¿ì¼± ½É»ç ½Åû±Ç ¡â½ÃÆÇ ÈÄ 7³â °£ ½ÃÀ嵶Á¡±Ç ºÎ¿© µîÀÇ ÇýÅÃÀ» ¹Þ°Ô µÅ ÈÄ¼Ó °³¹ß¡¤»ó¿ëÈ °úÁ¤¿¡¼ ´Ù¾çÇÑ Àμ¾Æ¼ºê Àû¿ëÀ» ±â´ëÇÒ ¼ö ÀÖ°Ô µÆ´Ù.
¹Ú¹üÁØ ±³¼ö´Â ±âÁ¸ÀÇ ¿¬±¸°³¹ß(R&D) ¼º°ú¸¦ ±â¹ÝÀ¸·Î 2017³â ºÎ»ê´ë±â¼úÁöÁÖÀÇ Á¦21È£ ÀÚȸ»ç·Î ¡®ÇǾËÁö¿¡½º¾ØÅØ¡¯À» â¾÷ÇØ ·ç°Ô¸¯º´ ¹× Á¶·ÎÁõ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß°ú »ç¾÷È¿¡ ¼Óµµ¸¦ ³»°í ÀÖ´Ù.
ÇǾËÁö¿¡½º¾ØÅØÀÌ °³¹ßÇÏ°í ÀÖ´Â ·ç°Ô¸¯º´ Ä¡·áÁ¦´Â À̹ø Èñ±ÍÀǾàÇ° ÁöÁ¤(ODD)¿¡ µû¶ó ½Å¼Ó½É»ç ÇÁ·Î±×·¥À» ÅëÇØ ºü¸¥ ÀÎÇã°¡´Â ¹°·Ð 2022³â Áß ÀÓ»ó 1»ó¿¡ ÁøÀÔÇÒ °ÍÀ¸·Î ±â´ë¸¦ ¸ðÀ¸°í ÀÖ´Ù.
ÀÌ¿Í °ü·Ã, ºÎ»ê´ë±â¼úÁöÁÖ(´ëÇ¥ ÃÖ°æ¹Î)´Â ¡°ÇǾËÁö¿¡½º¾ØÅØÀº ¸Å³â ¶Ù¾î³ ¿¬±¸¼º°ú·Î ¾÷°èÀÇ »õ·Î¿î ¿ª»ç¸¦ ½á³ª°¡°í ÀÖ´Ù¡±¸ç ¡°Áö³ÇØ ¸» ¾à 120¾ï ¿ø ÅõÀÚÀ¯Ä¡¿¡ ÈûÀÔ¾î ÇÑ ¹ø ´õ µµ¾àÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï Áö¼ÓÀûÀÎ »ç¾÷È Áö¿øÀ» À̾ °èȹ¡±À̶ó°í ¹àÇû´Ù.
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