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유전자 치료제 개발 '성큼'…세계 최고 ‘차세대 유전자 가위’ 설계기술 개발

차세대 유전자가위도 AI로 설계한다…“유전자정보 입력만으로”

김형범 연세대 교수팀, 국제학술지 ‘셀’ 게재…유전자치료제 개발 가능성 기대

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유전자를 정밀 교정하는 차세대 유전자 가위를 인공지능(AI)으로 정밀하고 안전하게 설계하는 기술이 개발됐다.교정을 원하는 유전자 정보를 입력하는 것만으로 설계하는 AI 모델을 개발한 것이다.

이번 기술은 유전자 교정 검증 연구에 도움을 줘 장기적으로는 인간의 유전질환을 치료하는데 새로운 전략을 제시할 것으로 보인다.

김형범 연세대학교 의과대학 교수[과학기술정보통신부 제공
과학기술정보통신부는 김형범 연세대학교 의과대학 의과학과 교수 연구팀이 차세대 유전자가위인 ‘프라임 편집기’를 교정을 원하는 유전자 정보를 입력하는 것만으로 설계하는 AI 모델을 개발했다고 29일 밝혔다.

유전자 편집 기술은 유전자를 절단하거나 교정하는 기술로, 프라임 편집기는 유전자 가위에 새로운 유전 정보를 합성할 수 있는 효소를 연결해 원하는 유전자를 치환하는 기술이다.

특히 프라임 편집기는 DNA 이중가닥을 완전히 자르지 않고 한 가닥만 잘라 기존 유전자 가위보다 안전하다는 장점이 있다.

크리스퍼 카스9 유전자가위와 프라임 편집기 비교[김형범 교수 연구팀 제공.
프라임 편집기 효율 확인을 위한 시험 개요[김형범 교수 연구팀 제공.
그러나 프라임 편집기는 다른 유전자가위보다 구조적으로 복잡하고 경우의 수가 많아 설계에 어려움이 컸다.

연구팀은 프라임 편집기 데이터 33만개 이상을 확보해 각각 프라임 편집기 효율을 실험적으로 측정하고, 효율을 높이는 데 필요한 요소들을 찾아냈다.

예를 들어 프라임 편집 가이드 리보핵산(RNA)의 구성요소인 ‘역전사 주형’과 ‘프라이머 결합 부위’의 길이가 어떤 범위에서 높은 효율을 보이는지 등을 확인했다고 연구팀은 설명했다.

이 데이터를 AI에 학습시킨 결과 원하는 유전자 서열정보를 입력하면 수 천개 이상 프라임 편집기를 비교해 효율을 예측하는 모델을 만들 수 있었다고 연구팀은 덧붙였다.

기존에 프라임 편집기를 설계할 때 최소 수백개 이상을 실험해봐야 했던 것과 달리 모델에 입력하는 것만으로도 최적 편집기를 찾아낼 수 있다는 것이다.

연구팀은 인터넷에 모델을 공개해 전 세계 연구자들이 모델을 이용할 수 있도록 했다.

이번 기술은 유전자 교정 검증 연구에 도움을 줘 장기적으로는 인간의 유전질환을 치료하는데 새로운 전략을 제시할 것으로 연구팀은 기대했다.

김 교수는 “지금까지 밝혀진 프라임 편집기의 모든 요소를 반영한 가장 뛰어난 예측 모델”이라며 “프라임 편집기를 이용한 유전자 교정을 손쉽게 활용하게 될 것”이라고 말했다.

연구 결과는 29일 국제학술지 ‘셀’에 실렸다.
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